Ультомирис одобрен в ЕС для лечения взрослых с расстройством спектра зрительного нейромиелита (NMOSD)

Oct 29, 2023

Ультомирис (равулизумаб) был одобрен в Европейском Союзе (ЕС) в качестве первого и единственного ингибитора комплемента C5 длительного действия для лечения взрослых пациентов с антитело-положительным (Ab+) нейромиелитом спектра оптического нейромиелита у взрослых пациентов. (НМОСД).1

Одобрение Европейской комиссии последовало за положительным заключением Комитета по лекарственным препаратам для использования человеком и основано на результатах исследования CHAMPION-NMOSD фазы III, которые были опубликованы в Интернете в журнале Annals of Neurology и выбраны в качестве реферата отличия на Ежегодное собрание Американской академии неврологии 2023 года.2 В ходе исследования Ультомирис сравнивали с группой внешнего плацебо из ключевого клинического исследования Soliris PREVENT.

Ультомирис достиг основного конечного показателя времени до первого рецидива в ходе судебного разбирательства, что было подтверждено независимым комитетом по вынесению решений. Нулевые рецидивы наблюдались среди пациентов с препаратом Ultomiris при средней продолжительности лечения 73 недели (снижение риска рецидива: 98,6%, отношение рисков (95% ДИ): 0,014 (0,000, 0,103), p<0,0001) и продолжались в течение медианной продолжительности 90 недели.2

НМОСД — редкое и изнурительное аутоиммунное заболевание, поражающее центральную нервную систему (ЦНС), включая позвоночник и зрительные нервы.3-5 У большинства людей, живущих с НМОСД, наблюдаются непредсказуемые рецидивы, характеризующиеся новым появлением неврологических симптомов или ухудшением существующих неврологических симптомов. Симптомы, которые имеют тенденцию быть тяжелыми и рецидивирующими и могут привести к постоянной инвалидности.6-8 Диагностированная распространенность взрослых с NMOSD в ЕС оценивается примерно в 5000.9

Орхан Актас, доктор медицинских наук, профессор кафедры неврологии медицинского факультета Университета Генриха Гейне, Дюссельдорф, Германия, сказал: «Эффективное лечение NMOSD зависит от уменьшения рецидивов – даже единичный рецидив может вызвать необратимую инвалидность, лишая пациентов возможности двигаться. Это одобрение в Европе предложит пациентам и врачам новый препарат длительного действия с непревзойденным снижением риска рецидивов, поскольку Ультомирис показал отсутствие рецидивов в своем основном исследовании при приеме препарата каждые восемь недель».

Марк Дюнуайе, генеральный директор Alexion, сказал: «Всего через четыре года после поставки первого одобренного препарата NMOSD в ЕС мы рады еще раз улучшить ландшафт лечения с помощью Ultomiris, который может устранить рецидивы у людей, пострадавших от NMOSD. Это одобрение является кульминацией обширной работы и сотрудничества с сообществом NMOSD, включая пациентов, лиц, осуществляющих уход, и медицинских работников, которые участвовали в исследовании CHAMPION-NMOSD, и мы гордимся тем, что продолжаем улучшать доступ к нашим инновационным лекарствам во всем мире».

В целом безопасность и переносимость Ультомириса в исследовании CHAMPION-NMOSD соответствовали предыдущим клиническим исследованиям и реальному использованию, и никаких новых сигналов о безопасности не наблюдалось. Наиболее частыми нежелательными явлениями (НЯ) были COVID-19, головная боль, боль в спине, артралгия и инфекция мочевыводящих путей. Все случаи COVID-19 были несерьезными и не считались связанными с Ультомирисом.2

Нормативные документы на Ультомирис для лечения НМОСД в настоящее время также рассматриваются во многих органах здравоохранения, в том числе в США (США) и Японии.

Примечания

НМОСДНМОСД — это редкое заболевание, при котором иммунная система неадекватно активируется для воздействия на здоровые ткани и клетки ЦНС.3,4 Примерно три четверти людей с НМОСД имеют анти-AQP4 Ab+, то есть они вырабатывают антитела, которые связываются со специфическим белком. , аквапорин-4 (AQP4).10 Это связывание может ненадлежащим образом активировать систему комплемента, которая является частью иммунной системы и необходима для защиты организма от инфекции, разрушая клетки зрительного нерва, спинного и головного мозга.3, 11,12

Чаще всего оно поражает женщин и начинается в середине 30-х годов. У мужчин и детей также может развиться НМОСД, но это встречается еще реже.13,14 Люди с НМОСД могут испытывать проблемы со зрением, сильную боль, потерю функции мочевого пузыря/кишечника, аномальные кожные ощущения (например, покалывание, покалывание или чувствительность к теплу/ холод) и влияет на координацию и/или движение.5-7,15,16 У большинства людей, живущих с НМОСД, случаются непредсказуемые рецидивы, также известные как приступы. Каждый рецидив может привести к кумулятивной инвалидности, включая потерю зрения, паралич и иногда преждевременную смерть.6-8 NMOSD отличается от других заболеваний ЦНС, включая рассеянный склероз. Путь к постановке диагноза может быть долгим, и иногда заболевание диагностируется неправильно.17-19